重磅!首款CAR-T療法今日獲批!
今日一早,醫藥行業就迎來一條重磅新聞!諾華(Novartis)宣布,美國FDA已經批準其突破性CAR-T療法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病(ALL),且病情難治,或出現二次及以上復發的25歲以下患者。值得一提的是,這是人類歷史上批準的首款CAR-T療法,也是在美國境內,FDA批準的首款基因療法!
ALL是一種病發于淋巴細胞的癌癥。ALL患者中,異常細胞會在骨髓中大量增殖,影響紅細胞、白細胞、血小板等其他正常血細胞的生成。因此,ALL患者會出現貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國小于15歲的兒童中,它也是最為常見的癌癥。盡管近年來在兒童及青年B細胞ALL的治療上有了顯著進步,對于那些難治或病情出現復發的患者來說,有效的治療方案還極為有限。
今日獲批的Kymriah正是一款有望為這些患者群體帶來福音的突破性療法。作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法,Kymriah的治療需要先從個體患者的體內提取出T細胞,并在生產中心進行遺傳改造。在那里,這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體(CAR),使T細胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成后,就會被輸注回患者體內,進行治療。先前,它曾獲得美國FDA頒發的突破性療法認定,優先審評資格,以及快速通道資格。
Kymriah的安全性與療效在一個多中心的臨床試驗中得到了驗證。這個臨床試驗招募了63名罹患難治性或復發性B細胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個月內,CAR-T療法帶來的總體緩解率達到了83%。不過它也可能帶來細胞因子風暴和神經系統事件等副作用。綜合了收益與風險,美國FDA今日決定批準它上市,為特定患者群體帶來全新的治療希望。
“現在我們有能力對患者自身的細胞進行重編程,并攻擊致命的癌癥。這標志著我們進入了醫學創新的新前沿!”現任美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道:“基因和細胞療法等創新科技具有變革醫學的潛力,也能讓我們在棘手疾病的治療上迎來轉折點,讓我們有望治療,甚至是治愈這些疾病。FDA致力于幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開發與審評。”
“Kymriah是同類首款的療法,滿足了罹患這種嚴重疾病的兒童及青年的重要需求,”美國FDA生物制品評估和研究中心(CBER)負責人Peter Marks博士說道:“Kymriah不僅讓這些原本幾乎無藥可治的患者迎來了全新的治療方案,還在臨床試驗中彰顯了充滿潛力的緩解和生存率。”
“諾華長期處在革命性癌癥治療方案的前沿,”諾華的首席執行官Joseph Jimenez先生評論道:“5年前,我們開始與賓夕法尼亞大學(Universityof Pennsylvania)合作,投資并進一步開發我們認為足以改變癌癥治療范式的免疫細胞療法。今日Kymriah的獲批,也再次體現了我們改變癌癥治療的承諾。”
2017年可謂是CAR-T療法的元年。我們不但在今年見證了諸多CAR-T療法的優秀臨床數據,更見證了史上首款CAR-T療法的問世。正如藥明康德在本周的另一篇文章中指出的那樣,一個波瀾壯闊的細胞療法時代已經來臨!在這個時代里,我們期待更多創新療法能夠層出不窮,為原本無藥可治的患者,帶來全新的生命希望!
責任編輯:露兒
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